Trwa walka o lek ratujący życie chorych na SMA. Coraz bliżej porozumienia?

13 grudnia 2018 r. odbyło się spotkanie reprezentantów Ministerstwa Zdrowia z przedstawicielami firmy Biogen, która stworzyła pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) – nusinersen. O ponad dwóch lat środowisko chorych i ich rodzin zabiega o udostępnienie w naszym kraju tego leku. Tymczasem Polska jest jednym z ostatnich krajów Unii Europejskiej, które nie refundują nusinersenu (nazwa handlowa: Spinraza).

Jak czytamy na stronie Fundacji SMA, 13 grudnia odbyło się długo oczekiwane spotkanie poświęcone refundacji leczenia SMA w Polsce. Spotkaniu przewodniczył minister zdrowia, prof. Łukasz Szumowski, obecni byli podsekretarz stanu prof. Marcin Czech, członkowie Komisji Ekonomicznej Ministerstwa oraz przedstawiciele producenta – Biogen International oraz Biogen Poland. W części spotkania wzięli również udział prof. Anna Kostera-Pruszczyk oraz przedstawiciel polskiej społeczności chorych, Kacper Ruciński.

„Na spotkaniu strony zbliżyły swoje stanowiska, jednak nie doszło do zawarcia ostatecznego porozumienia. Oczekujemy, że w ciągu najbliższych dni producent przygotuje zmodyfikowaną ofertę, uwzględniającą możliwości finansowe Ministerstwa” – napisali przedstawiciele Fundacji SMA, wskazując, że zarówno resort zdrowia, jak i firma Biogen wstępnie deklarują wolę objęcia leczeniem wszystkich chorych na SMA w Polsce.

Genetyczny morderca dzieci

Rdzeniowy zanik mięśni to rzadka choroba nerwowo-mięśniowa, występująca u jednej na 5000-7000 osób, powodująca postępujący zanik mięśni, w tym tych odpowiedzialnych za oddychanie i przełykanie. Do wynalezienia pierwszego leku na nią – nusinersenu (Spinrazy) – była ona całkowicie nieuleczalna. Jej najliczniejszy i zarazem najostrzejszy typ 1 nazywany był największym genetycznym mordercą dzieci. Dlatego pojawienie się pierwszego leku było prawdziwym przełomem.

Walka o wprowadzenie tego leku w Polsce trwa już od 2016 r., w 2017 r. rozpoczęto procedurę refundacyjną. W tym czasie wiele rodzin udało się na emigrację do krajów, w których leczenie nusinersenem jest dostępne. Wciąż trwa walka o to, by do tej grupy dołączyła także Polska. Petycję o wprowadzenie refundacji nusinersenu (Spinrazy) podpisało ponad 66 tys. osób.