Rodzice dzieci chorych na SMA: nie każcie nam emigrować

„Panie Premierze: jako społeczność dotknięta jedną z najcięższych chorób genetycznych - chorobą, na którą nareszcie, po dziesięcioleciach prac powstało lekarstwo - czy możemy zaufać, że Pana rząd zrobi wszystko, i to bezzwłocznie, żeby emigracja nie była dla nas dłużej koniecznością?” – pisze w liście do premiera Mateusza Morawieckiego Prezes Fundacji SMA Kacper Ruciński. List dotyczy refundacji pierwszego leku na rdzeniowy zanik mięśni.

Jeszcze niedawno diagnoza Rdzeniowego Zaniku Mięśni (SMA) brzmiała dla rodziców jak wyrok. Najczęstszy i najgroźniejszy typ 1 SMA diagnozowany u niemowląt,  nazywany był największym genetycznym mordercą dzieci. Wszystko zmieniło się, gdy pojawił się pierwszy lek na tę chorobę – Nusinersen.

Podróż po lek

Jedną z rodzin z dzieckiem z SMA są państwo Pedryczowie. Ich synek Benio dostał się na leczenie Nusinersenem w ośrodkach zagranicznych i trafił pod opiekę m.in. doktora Laurenta Servaisa z Instytutu Miologii w Paryżu.

Podobne podróże odbywały także inne rodziny z dziećmi z SMA. Jednak ich sytuacje skomplikowało dodanie Nusinersenu do listy leków refundacyjnych w wielu krajach Europy. W efekcie, uniemożliwiło to korzystanie z leku mieszkańcom Polski.

Obecnie w naszym kraju Nusinersen stosuje się jedynie ramach leczenia eksperymentalnego, przez co nie wszystkie potrzebujące osoby mogą z niego skorzystać. Dlatego wiele rodzin było zmuszonych wyemigrować, aby ich dzieci w ogóle mogły mieć możliwość leczenia.

Polska – ogon Europy

„Zaledwie na przestrzeni ostatnich czterech tygodni wolontariusze naszej Fundacji przekazali pięciu polskim rodzinom smutną informację, że emigracja jest jedynym sposobem na uratowanie życia ich dziecka, gdyż nasz kraj jest wyjątkiem na tle Europy i choroby się tu nie leczy” – pisze w liście do premiera Mateusza Morawieckiego Prezes Fundacji SMA Kacper Ruciński.

Prezes Ruciński informuje w nim, że tylko w ciągu ostatnich kilku miesięcy około 40 polskich rodzin z dziećmi na stałe wyemigrowało do krajów, które oferują nowoczesne leczenie farmakologiczne chorym na rdzeniowy zanik mięśni.

„SMA jest ciężką chorobą o podłożu genetycznym, powodującą utratę tkanki nerwowej i mięśniowej. Zawsze prowadzi do ciężkiej niepełnosprawności; często do wczesnej śmierci. Mówi się o niej: największy genetyczny zabójca małych dzieci. Od 2016 r. istnieje skuteczny lek na SMA. Niestety, Polska go nadal nie refunduje, mimo że Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zarekomendowała Ministrowi Zdrowia refundację” – zwrócił się bezpośrednio do szefa rządu Kacper Ruciński.

Do swojego listu prezes Fundacji SMA załączył listę 25 rodzin, które wyemigrowały do krajów, gdzie Nusinersen jest refundowany m.in. do Francji, Niemiec, Belgii i Luksemburga.